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2025-08-14
每日财经（Mrcj88.cn）讯：
中国网财经9月19日讯 近期，一项诺西那生在真实世界中长期研究数据发布，提供了诺西那生长期治疗1c-3型SMA成人和较大年龄儿童的疗效和安全性数据。
结果显示：无论SMA类型和严重程度如何(包括成人SMA 1c型)，经诺西那生治疗30个月后，各项运动功能量表应答比例持续提升。96.5%-100%的患者报告在使用诺西那生期间，病情有所改善或稳定。
据了解，脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,SMA)是一种起源于中枢神经系统的罕见常染色体隐性遗传病，常常表现为进行性的肌无力、肌萎缩，全年龄段人群均有可能发病。不同于儿童患者，青少年和成人在临床上的严重程度区分更大，疾病的过程更长，差异也更加明显，治疗难度更大，相关研究也更少。...
